PB301 Target Overview

  • 줄기세포 치료제의 한계점

    • 중간엽 줄기세포 (mesenchymal stem cell, MSC)는 골수, 지방, 탯줄 조직 등에서 획득할 수 있으며 특정한 조직으로 분화할 수 있는
      다분화능 이외에도 면역세포를 조절하는 능력을 가지고 있음.
    • 중간엽 줄기세포의 경우 면역억제효과가 있으나 면역거부 반응의 가능성이 있으며, 혈청 내 complement에 의해 viability가 급격히 감소된다고 보고된 바 있음.
    • 중간엽 줄기세포가 분비하는 엑소좀은 원천세포와 유사한 효과를 가지고 있어 세포 치료제의 대체제로서 주목을 받고 있음.
  • 엑소좀을 이용한 줄기세포 치료제의 가능성

    • 엑소좀 (exosomes)은 세포로부터 방출되는 세포외 소포(extracellular vesicle, EV)로, 약 50-200nm 정도의 막소포체 형태로 대부분의 체액에 존재함.
    • 엑소좀은 인지질 이중층으로 구성되어 있어 세포의 활성, 스트레스, 손상 등 미세환경 변화에 의해 세포 밖으로 방출되어도, 함유된 단백질, mRNA, miRNA 등의 생리 활성물질들을 체내 면역 성분들로부터 보호함.
    • 엑소좀은 다양한 종류의 면역 세포들과 종양 세포, 줄기세포 등도 살아 있는 상태에서 엑소좀을 생산하여 분비한다고 알려짐.
      특히, 줄기세포에서 유래된 엑소좀은수용체 및 단백질뿐 아니라 핵 성분을 함유하고 있어 세포 간 커뮤니케이션 함.
    • 자가면역질환의 발병과 악화에 핵심적인 역할을 하는 Th17세포에 대한 MSC-엑소좀의 효능 및 그 분자적 기전 연구가 많이 이뤄지지 않았음.

PB301 MOA & 적응증

Target (MoA)

- MSC-엑소좀을 활용한 다양한 Th17세포 타겟 치료제


- Target : Th17세포 (Th17 cell)

- MoA :

  • Th17세포의 전사 인자인 RORγt 의 안정성 감소
  • Th17세포의 분화와 IL-17A의 생성 선택적으로 저해
  • Th17세포의 기능 및 특성을 소실시키는 탈분화를 유도
적응증 (Indication)

- 자가면역질환 (Autoimmune disease)

  • 류마티스 관절염 (Rheumatoid arthritis)
  • 루프스 (Systemic lupus erythematosus)
  • 다발성 경화증 (Multiple sclerosis)
  • 건선 (Psoriasis)
  • 만성 염증성 장 질환 (Inflammatory bowel disease)

Th17세포 매개 자가면역질환

<그림 출처: 2019년도 중견연구 신규과제 연구계획서>

  • 특허

    No.1067742, 2011.09.20.

  • 국내 특허등록

    인간 신경줄기세포-유래 면역조절 미세소낭 및 이의 용도.

  • 특허

    No.10-2017-0048667, 2018.04.16.

  • 특허출원

    MSC-엑소좀을 포함하는 자가면역질환의 치료.